Πρωτεΐνη-κλειδί “φάρμακο” για σπάνια ασθένεια των οστών

Μια πρωτεΐνη –κλειδί που αναμορφώνει τα οστά, ανακάλυψαν Αμερικανοί επιστήμονες, γεγονός που δίνει ελπίδα για την θεραπεία των ατόμων που πάσχουν από μία σπάνια ασθένεια που καθιστά εύθραυστα τα οστά. 

Συγκεκριμένα ανακάλυψαν πως η πρωτεΐνη TGF-β υπερλειτουργεί στους πάσχοντες από ατελή οστεογένεση - μία κληρονομούμενη ασθένεια, που χαρακτηρίζεται από εύθραυστα οστά τα οποία συχνά υφίστανται κατάγματα με ελάχιστη ή καμία προφανή αιτία. 

Πρόκειται για μία σπάνια πάθηση η οποία προσβάλλει 1 στους 15.000 ανθρώπους και οφείλεται σε ελαττωματικά γονίδια που ελέγχουν την παραγωγή του κολλαγόνου. Υπάρχουν τέσσερις τύποι της νόσου, αναλόγως με τη σοβαρότητά της, με τους πάσχοντες από τις πιο βαριές μορφές να υφίστανται 200-300 κατάγματα στη διάρκεια της ζωής τους (συνήθως πριν τα 18 τους χρόνια). 

Επιστήμονες από το Κολέγιο Ιατρικής Baylor παρακολούθησαν την δραστηριότητα της πρωτεΐνης TGF σε μία ομάδα ποντικιών που είχαν γεννηθεί με ατελή και οστεογένεση στη συνέχεια, συνέκριναν τη δραστηριότητά με εκείνη σε υγιή ζώα. Από τα ευρήματα της μελέτης διαπίστωσαν ότι η TGF-β, η οποία διαδραματίζει καθοριστικό ρόλο στη δημιουργία των οστών, υπερλειτουργεί στα άρρωστα ποντίκια. 

Όταν οι ερευνητές μπλόκαραν την δραστηριότητα της TGF-β με τη βοήθεια ενός αντισώματος - τα οστά των άρρωστων ζώων παρουσίασαν αύξηση στο μέγιστο φορτίο που μπορούσαν να αντέξουν δίχως να προκληθεί αυτόματο κάταγμα. 

Τα ευρήματα αυτά , που δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό Nature Medicine, είναι πολύ ενθαρρυντικά διότι εγείρουν ελπίδες για την δημιουργία μιας θεραπείας για την ατελή οστεογένεση, για την οποία προς το παρόν δεν υπάρχει τρόπος ίασης. 

«Η μελέτη θα μπορούσε να κινηθεί αρκετά γρήγορα στους ανθρώπους , και να βρίσκεται σε στάδιο κλινικών δοκιμών εντός του τρέχοντος έτους , ή στις αρχές του επόμενου έτους», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής δρ Μπρένταν Λη.